Новый препарат победит болезнь Хантингтона

Это врожденное наследственное заболевание, которое сопровождается появлением толчкообразных непроизвольных движений (хореи), развитием психических расстройств и снижением интеллекта. Болезнь связана с мутацией гена HTT. Шанс унаследовать мутацию от родителя равняется 50%.

У каждого, кто получил такой ген, рано или поздно развивается болезнь Хантингтона. Недавно потенциальное лекарство от этого заболевания прошло тесты на мышах и обезьянах. Оно называется IONIS-HTTRx. Испытаниями занимались ученые из Университета Британской Колумбии, пишет NDTV.

Препарат "выключает" синтез белка HTT. Подопытные животные хорошо переносили лекарство. Серьезных побочных эффектов не наблюдалось. Клинические испытания с участием людей начнутся совсем скоро.

Вопросы, ответы, комментарии